Hablar de Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP) no debería significar solamente hablar de una enfermedad neurodegenerativa poco conocida, de sus síntomas, de las dificultades de una familia o de las limitaciones que enfrentan los pacientes y cuidadores. También debería significar hablar de investigación, ciencia, innovación, cooperación internacional y salud pública.
La Parálisis Supranuclear Progresiva necesita ser investigada mucho más.
Necesita más investigadores, más estudios epidemiológicos, más investigación clínica, más cooperación entre universidades y hospitales, más participación de la industria farmacéutica, más intercambio de información y, sobre todo, una mayor integración entre quienes investigan la enfermedad y quienes viven diariamente con ella.
La experiencia de una familia puede comenzar en una habitación de hospital, en una consulta neurológica o en el momento en que llega un diagnóstico difícil de comprender. Pero la respuesta a una enfermedad neurodegenerativa como la PSP no debería terminar allí.
Debe comenzar una conversación mucho más grande.
Una enfermedad que todavía necesita muchas respuestas
La Parálisis Supranuclear Progresiva es una enfermedad neurodegenerativa poco frecuente y compleja. La literatura científica demuestra que todavía existen importantes vacíos de conocimiento sobre su frecuencia, evolución, diagnóstico, biomarcadores y posibles tratamientos. Una revisión sistemática sobre PSP y síndrome corticobasal concluyó que hacen falta estudios epidemiológicos de mayor calidad para conocer mejor la verdadera carga de estas enfermedades.
Esto tiene una consecuencia fundamental: lo que no se investiga suficientemente, difícilmente puede recibir los recursos que necesita.
Y aquí aparece uno de los grandes desafíos de Latinoamérica.
La investigación sobre Parálisis Supranuclear Progresiva continúa siendo limitada en nuestra región. Un trabajo reciente sobre pacientes peruanos con PSP señala precisamente que la investigación sobre el perfil cognitivo de esta enfermedad ha sido escasa en Latinoamérica.
Esto no significa que no exista investigación internacional. Al contrario: actualmente continúan desarrollándose estudios y ensayos clínicos relacionados con PSP. ClinicalTrials.gov registra, por ejemplo, un estudio fase III de NIO752 para participantes con Parálisis Supranuclear Progresiva y una plataforma internacional de ensayos clínicos específicamente orientada a PSP.
Pero precisamente porque existen líneas de investigación activas, Latinoamérica no debería permanecer al margen de esta conversación científica.
La experiencia de mi madre puede convertirse en una llamada a la ciencia
pspmy.top nació también desde una experiencia familiar concreta: la enfermedad de mi madre, Martha Yrene.
Documentar su historia no pretende sustituir a la ciencia ni convertir una experiencia personal en evidencia médica. Pretende algo diferente: dar visibilidad a una enfermedad que muchas familias conocen solamente cuando llega a sus propias vidas.
Este portal busca documentar, informar y alentar a las familias, cuidadores y comunidad médica internacional a mirar con mayor atención hacia la Parálisis Supranuclear Progresiva.
Una historia familiar puede convertirse en memoria.
La investigación puede convertir esa memoria en conocimiento.
Y el conocimiento puede convertirse, algún día, en mejores respuestas para las personas que viven con PSP.
Por eso necesitamos pasar de la preocupación individual a una agenda colectiva de investigación sobre la Parálisis Supranuclear Progresiva y las enfermedades neurodegenerativas.
Es necesario crear una gran reunión internacional sobre PSP
Una primera propuesta es impulsar una Reunión Internacional para la Investigación de la Parálisis Supranuclear Progresiva, con representantes de diferentes sectores:
- Investigadores y científicos especializados en enfermedades neurodegenerativas.
- Neurólogos y otros profesionales de la salud.
- Universidades y centros de investigación.
- Hospitales y centros especializados.
- Industria farmacéutica y empresas biotecnológicas.
- Organizaciones de pacientes.
- Familias y cuidadores.
- Instituciones públicas y organismos de salud.
- Representantes de países latinoamericanos y de otras regiones del mundo.
El objetivo no debería ser simplemente organizar otro evento.
El objetivo debería ser construir una agenda internacional de prioridades de investigación para PSP, identificar los principales vacíos de conocimiento y determinar qué proyectos pueden desarrollarse de manera colaborativa.
La Parálisis Supranuclear Progresiva no debería investigarse exclusivamente desde compartimentos separados.
La ciencia necesita colaboración.
Conferencias internacionales donde también estén las familias
También sería importante crear Conferencias Internacionales sobre Parálisis Supranuclear Progresiva y enfermedades neurodegenerativas, donde la participación de pacientes, familiares y cuidadores tenga un espacio real.
Las familias tienen preguntas que la ciencia necesita escuchar.
Los cuidadores conocen problemas cotidianos que muchas veces no aparecen en un artículo científico.
Los pacientes pueden aportar información sobre calidad de vida, necesidades de atención, comunicación, movilidad, alimentación, dependencia y otros aspectos que son fundamentales para comprender el impacto de una enfermedad.
La investigación clínica necesita rigor científico, pero también necesita escuchar a las personas que participan en ella.
Un estudio sobre las necesidades de pacientes y familias con PSP identificó precisamente la falta de investigación y de comunicación de los resultados científicos como problemas relevantes, y señaló la necesidad de que la información llegue a médicos, trabajadores de cuidados, pacientes, familias y sociedad.
Por eso, una conferencia internacional verdaderamente integral debería tener una mesa reservada para las familias.
No como invitados secundarios.
Como participantes.
Crear un Foro: “Problemas prioritarios de la Parálisis Supranuclear Progresiva y salud pública”
Otra propuesta es crear un Foro Internacional sobre los Problemas Prioritarios de la Parálisis Supranuclear Progresiva y la Salud Pública.
Este foro podría reunir a investigadores, médicos, organizaciones de pacientes, familiares, cuidadores y representantes de los poderes públicos.
En el caso del Perú, sería importante abrir un diálogo con diputados y senadores de los países latinoamericanos que cuenten con estos órganos legislativos, así como con congresistas, ministerios de salud, organismos reguladores y autoridades sanitarias.
La discusión debería abordar preguntas concretas:
- ¿Cuántas personas viven con PSP en nuestros países?
- ¿Cuántas reciben un diagnóstico oportuno?
- ¿Cuántos profesionales están capacitados para reconocerla?
- ¿Qué investigaciones sobre PSP existen en Latinoamérica?
- ¿Qué obstáculos impiden desarrollar ensayos clínicos en nuestra región?
- ¿Cómo pueden participar los centros latinoamericanos en investigaciones internacionales?
- ¿Cómo se puede mejorar la atención integral de los pacientes?
- ¿Cómo se puede apoyar a las familias y cuidadores?
- ¿Qué mecanismos de financiamiento público y privado pueden impulsar la investigación?
Estas preguntas no pertenecen solamente al ámbito médico.
También pertenecen a la salud pública.
Crear una Red Latinoamericana por la atención integral de las enfermedades neurodegenerativas
La PSP no debería permanecer aislada.
Una propuesta de mayor alcance sería crear una Red por la Atención Integral de las Enfermedades Neurodegenerativas, incorporando dentro de ella a la Parálisis Supranuclear Progresiva y otras enfermedades neurodegenerativas poco frecuentes.
Esta red podría conectar a universidades, hospitales, investigadores, asociaciones de pacientes, familias, cuidadores, organismos públicos y empresas del sector farmacéutico y biotecnológico.
Su finalidad podría incluir:
Investigación: impulsar estudios multicéntricos y proyectos internacionales.
Formación: desarrollar programas para profesionales sanitarios.
Información: facilitar material confiable para pacientes, familias y cuidadores.
Registros: promover mejores datos epidemiológicos y clínicos.
Cooperación: conectar investigadores latinoamericanos con centros internacionales.
Ensayos clínicos: facilitar la incorporación de centros latinoamericanos a investigaciones internacionales cuando cumplan los requisitos científicos y regulatorios.
Salud pública: contribuir al diseño de políticas para enfermedades neurodegenerativas.
Familias: incorporar sus necesidades y experiencias en las agendas de investigación.
Perú ya cuenta con un marco institucional para las enfermedades raras o huérfanas. El Ministerio de Salud reconoce oficialmente la Parálisis Supranuclear Progresiva, denominada en el listado como oftalmoplejía supranuclear progresiva, código CIE-10 G23.1 dentro de su listado de enfermedades raras o huérfanas.
Además, el marco normativo peruano contempla la promoción de protocolos de investigación en enfermedades raras o huérfanas y el fortalecimiento de capacidades para su prevención, diagnóstico, tratamiento y rehabilitación.
Esto demuestra que existe una base sobre la cual construir.
Ahora hace falta fortalecer la acción.
La industria farmacéutica también debe formar parte de la conversación
Investigar una enfermedad neurodegenerativa rara requiere recursos, infraestructura, conocimiento y colaboración.
La industria farmacéutica y biotecnológica puede desempeñar un papel importante en el desarrollo de nuevas terapias, biomarcadores y herramientas de investigación.
La historia reciente de los ensayos clínicos en PSP demuestra tanto las dificultades como las posibilidades. Algunos tratamientos investigados contra mecanismos relacionados con la proteína tau no demostraron eficacia clínica suficiente, mientras que nuevas aproximaciones continúan siendo estudiadas.
Precisamente por eso necesitamos más investigación.
Un resultado negativo no significa que la investigación haya fracasado.
Puede significar que una determinada hipótesis no funcionó.
Y cada respuesta científica ayuda a construir la siguiente pregunta.
Latinoamérica no puede ser solamente espectadora
El desafío consiste en que Latinoamérica no sea únicamente receptora de conocimientos producidos en otros lugares.
Debe convertirse también en generadora de conocimiento.
Nuestros pacientes deben formar parte de los registros.
Nuestros investigadores deben participar en redes internacionales.
Nuestros hospitales y universidades deben tener oportunidades para desarrollar investigación.
Nuestras familias deben poder conocer qué investigaciones existen.
Y nuestras autoridades deben comprender que las enfermedades neurodegenerativas constituyen un desafío creciente para los sistemas de salud.
La investigación de la Parálisis Supranuclear Progresiva necesita una visión internacional, pero también necesita raíces locales.
Por Martha Yrene y por todas las familias
Esta propuesta tiene un origen personal.
Mi madre, Martha Yrene, enfrentó la realidad de una enfermedad que todavía plantea numerosas preguntas a la ciencia.
Pero su historia no tiene por qué quedar solamente como la historia de una familia.
Puede convertirse en una razón para preguntar.
Una razón para investigar.
Una razón para conectar investigadores.
Una razón para escuchar a los cuidadores.
Una razón para reunir a médicos, científicos, universidades, empresas, organizaciones de pacientes y autoridades.
Y una razón para decir algo que debería ser evidente:
La Parálisis Supranuclear Progresiva merece más investigación.
Merece más colaboración.
Merece más conocimiento.
Merece más participación internacional.
Y merece que las familias que viven con ella sean escuchadas.
Desde pspmy.top queremos contribuir a que esa conversación crezca.
No ofrecemos una cura.
No reemplazamos al médico.
No pretendemos sustituir la investigación científica.
Pretendemos algo que también es necesario: dar visibilidad, conectar personas, documentar experiencias y promover una conversación internacional sobre el futuro de la investigación de la Parálisis Supranuclear Progresiva.
Porque cada investigación comienza con una pregunta.
Y quizá una de las preguntas que hoy debemos hacer con mayor fuerza sea:
¿Qué podemos hacer, juntos, para que la próxima generación de pacientes con Parálisis Supranuclear Progresiva encuentre más respuestas de las que tenemos hoy?
La respuesta debe involucrar a todos: ciencia, medicina, investigación, industria farmacéutica, universidades, gobiernos, familias, cuidadores y sociedad.
La Parálisis Supranuclear Progresiva no puede esperar a que alguien, algún día, decida que merece más atención.
Es momento de impulsar la investigación.
Es momento de unir esfuerzos.
Es momento de convertir la preocupación de las familias en una agenda internacional de conocimiento.
Por mi hermosa madre Martha Yrene. Por nuestras familias. Por quienes hoy viven con PSP. Y por quienes algún día podrían beneficiarse de una ciencia que haya decidido investigar más.
